Recebo do oftalmologista Ernani Garcia uma excelente notícia na área da oftalmologia que chega dos Estados Unidos. A agência norte-americana responsável pela regulação de medicamentos — a FDA — aprovou um medicamento para o tratamento da Amaurose congênita de Leber (ACL), doença degenerativa da retina caracterizada pela perda de visão desde o nascimento. Nela, ocorre uma mutação em um gene que produz uma enzima necessária para a visão.
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O medicamento (voretigene neparvovec, cujo nome comercial é Luxturna) utiliza um vírus modificado para introduzir uma cópia sadia do gene nas células da retina, substituindo o mutante e dando início à produção das enzimas necessárias à visão. “O tratamento é para os pacientes que têm perda de visão devido a um defeito específico no gene RPE65”, explica a médica oftalmologista Cláudia Nascimento, diretora clínica do Hospital de Olhos de Florianópolis.
Até agora não havia tratamento para esses pacientes, os quais evoluíam para cegueira total. Tão logo o medicamento estiver disponível no Brasil, trarei mais detalhes aqui na coluna.
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